中國首款自主研發抗癌藥為何誕生在上海自貿區? 背後有故事
2019年03月13日08:19

原標題:中國首款自主研發抗癌藥為何誕生在上海自貿區? 背後有故事

曾經,國內癌症患者的唯一選項是價格高昂的進口抗癌藥,正如電影《我不是藥神》中的劇情。

近年來,國務院三令五申要求降低進口抗癌藥價。在這樣的背景下,2018年9月,呋喹替尼在上海自貿區誕生了。

呋喹替尼是中國首款自主研發的抗癌藥,用以靶向治療結直腸癌,在同類產品中,耐受性與安全性均較好。

這款藥還有另一個身份,它是上海市首款在藥品上市許可持有人(MAH)製度下誕生的創新藥。

在藥品上市許可持有人(MAH)製度實行之前,由於藥品的生產許可和上市許可是綁定的,因此藥物的研發公司如果想獲得上市許可,就必須自己投資建廠擁有生產能力才行。這個條件也讓很多藥物研發機構犯了難。

研發呋喹替尼的和記黃埔醫藥公司副總裁吳振平對澎湃新聞(www.thepaper.cn)記者解釋稱,如果是一家小型藥品研發公司,藥物研發到一半,就會遇到一個問題,接下來是把有限的資金投入到繼續研發呢,還是建廠生產?一些小藥企這時往往被迫將研發的藥品賣給外國公司。

藥品上市許可持有人(MAH)製度的推出為這些藥品研發企業注入了一針強心劑。2015年,國務院在全國十個省、直轄市試點這項製度,將藥品的生產許可和上市許可解綁,允許藥品研發機構和科研人員取得上市許可。用吳振平的話來總結,“這項製度的核心是鼓勵創新。”

和記黃埔醫藥公司2002年成立於上海浦東張江,自2007年就開始完成了呋喹替尼的設計與合成,“十年磨一劍”,就在公司剛好遇到生產許可問題的時候,恰好趕上藥品上市許可持有人(MAH)製度在上海試點。

“那個時候政策剛一出來,我們其實還不太瞭解,但是上海自貿區以及張江園區的幹部就率先聯繫到我們,告訴我們有這麼一項利好政策,並詳細向我們解釋。給人的感覺像是坐在車上被人拉著創新一樣省事。我想這應該就是國內首款自主研發抗癌藥誕生在上海自貿區,誕生在張江藥穀的原因。”吳振平說。

於是2016年呋喹替尼進入了上海市食品藥品監督管理局MAH製度首批試點名單,和記黃埔醫藥以藥品上市許可持有人的申請身份向國家藥品監督管理局遞交了新藥上市申請。申請過程中,和記黃埔醫藥無需再同時承擔藥品生產者的角色,他們將原料藥和製劑生產委託給了其他公司。

迄今為止,和記黃埔醫藥已經在新藥研發上投入了近6億美元,約合40億人民幣。吳振平說,“如果沒有MAH製度,不可能拿這麼多錢投入新藥研發。”

算上已經上市的呋喹替尼,該公司目前共有8款臨床在研藥物。其中兩款緊隨呋喹替尼的步伐已經到了三期的註冊性臨床試驗,這是藥品上市前的最後階段試驗。其中就包括與全球製藥巨頭阿斯利康合作研發的用於肺癌、胃癌治療的沃利替尼。

“從立項開始,經過試管試驗、動物實驗,最後是人體試驗1期2期3期,全世界的新藥都是按這個流程做出來的,但是在中國、在上海這麼走過來的,和記黃埔醫藥是第一家。我們把這條創新路徑在中國複製出來了,相信以後在中國會有千千萬萬創新藥通過這一創新路徑走出來。”吳振平說。

更多新聞