進擊的FDA:不懼質疑 2020年新藥批準量為近十年第二高
2021年01月13日00:38

原標題:進擊的FDA:不懼質疑 2020年新藥批準量為近十年第二高

創新推動進步。2020年,FDA沒有因為疫情放緩新藥審批。

1月8日,作為全球新藥審批的風向標,美國食品藥品監管總局藥物評估和研究中心(CDER, Center for Drug Evaluation and Research)發佈了一年一度的新藥批準報告,並在報告中陳述了在COVID-19大流行之下,創新對於監管和藥物的重要性。美國食品藥品監管總局(FDA)在2020年批準了53種新藥上市,包括針對新冠的藥物,成為FDA近十年來獲批數量第二多的年份,僅次於2018年的59個藥物。

儘管在突發傳染病流行的情況下,FDA在審批抗疫藥物、設備方面持續受到各方的質疑,但其仍舊是全球最為成熟和與時俱進的監管機構。

CDER將2020年度報告的主題定為“通過創新促進健康:新藥療法批準”,這是該中心連續第十年報告新藥批準情況。

2020年,CDER批準了53種新藥,它們分別是新藥申請(NDAs)下的新分子實體(NME)或生物製劑許可申請(BLA)下的新治療生物製劑。從2011年到2019年,CDER平均每年批準約40種新藥。

FDA藥物評估和研究中心代理主任Patrizia Cavazzoni在上述報告致辭中稱,全年COVID-19大流行帶來了前所未有的挑戰,但仍舊有許多新療法獲批,包括首個用於治療COVID-19患者的藥物。“我們還批準了針對HIV-1、慢性丙型肝炎等抗病毒新療法;神經學方面有治療帕金森氏病、偏頭痛和多發性硬化症的藥物;心臟、血液、腎臟和內分泌疾病的進步上有包括針對患有心力衰竭、骨軟化症和生長激素缺乏症的患者的新療法。”

在這53種新藥中,First-in-Class的有21種(佔比40%),這些藥物通常具有不同於現有療法的作用機理。2020年批準的這些新藥物包括:Blenrep,Enspryng,Ga 68PSMA-11,Imcivree,Inmazeb,Isturisa,Klisyri,Koselugo,Monjuvi,Nexletol,Oxlumo,Rukobia,Tauvid,Tazverik,Tepezza,Trodelvy ,Uplizna,Veklury,Winlevi,Xeglyze和Zokinvy。

在2020年最受關注的傳染病領域,除了批準吉利德的瑞德西韋用於治療COVID-19患者,GSK的HIV藥物Rukobia(fostemsavir)也獲批上市,以及針對醫院獲得性細菌性肺炎和呼吸機相關細菌性肺炎的兩種新療法。其餘較為罕見的是包括一種治療嚴重瘧疾患者、兩種針對伊波拉病毒和一種針對Chagas病的新療法,Chagas病是一種罕見的寄生蟲病,可引起充血性心力衰竭:FDA批準的首個治療兩歲以下小兒患者的療法。

在傳統的大類抗腫瘤方面,2020有許多針對多種癌症的新療法獲批,尤其是肺癌,CDER批準了高達11種針對各種形式肺癌的新藥。還批準了四種新療法來治療各種形式的乳腺癌患者。其他進展包括針對尿路上皮癌、大腸癌、前列腺癌和膀胱癌的患者的新療法。

CDER還批準了多種新療法來治療罕見癌症患者,包括針對某些多發性骨髓瘤患者的三種值得注意的新療法;一種新藥用於治療高危難治性或複發性神經母細胞瘤;兩種用於治療某些胃腸道間質瘤患者的新藥,這是一種罕見的癌症,始於位於消化系統壁的專門神經細胞;治療某些患有上皮樣肉瘤的患者的新藥,上皮樣肉瘤是一種罕見的,緩慢增長的癌症,通常始於手指、前臂、小腿或足部皮膚下的軟組織;治療某些特定類型的轉移性膽管癌患者的新藥等等。

2020年FDA依舊延續了這幾年重視罕見病的趨勢:53種新藥中有31種(占58%)被批準用於罕見疾病。2020年批準的帶有孤兒藥名稱的新藥是:青蒿琥酯,Ayvakit,Blenrep,Danyelza,Detectnet,Dojolvi,Ebanga,Enspryng,Evrysdi,Gavreto,Imcivree,Inmazeb,Inqovi,Isturisa,Koselugo,Lampit,Monjuvi,Orladeyo,Orladeyo Pemazyre,Qinlock,Retevmo,Sarclisa,Tabrecta,Tazverik,Tepezza,Tukysa,Uplizna,Viltepso,Zepzelca和Zokinvy。

比如治療某些患有Hutchinson-Gilford早衰綜合症的新藥,某些基因突變導致過早衰老的罕見病,以及針對一種甲狀腺眼病的新藥,這種罕見的病症是眼後的肌肉和脂肪組織發炎,導致眼睛往前推並向外凸出。

Evrysdi(risdiplam)口服液粉末,用於治療兩個月或兩個月以上的脊髓性肌萎縮症(SMA),這是一種罕見的且經常致命的遺傳性疾病,會影響肌肉的力量和運動。這是FDA批準的第三種針對SMA的療法,但只有一種經口服批準。

為了幫助檢測和診斷疾病,CDER批準了三種新型診斷試劑,一種有助於評估患者的阿爾茨海默氏病,一種用於尋找生長激素抑製素受體陽性神經內分泌腫瘤,一種用於檢測和定位前列腺癌。

在審評審批方法上,CDER也頻繁使用多種監管途徑來提高效率,包括四大方式快速通道(53種新藥中的17種,32%),突破性療法(22種,42%),優先審評(30種,57%)和加速批準(12種,23%)。2020年的53種新藥批準中有36種(68%)被指定為快速通道、突破、優先審評和/或加速批準中的一項或多項快速類別。

(作者:盧杉 編輯:徐旭)

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