“超罕見病”的“中國探索”:在量價掛鉤原則下 如何實現醫療保障?

2022年08月24日00:09

阿銘(化名)自從出生開始就被發現全身少汗,10歲左右開始出現四肢肢端疼痛,並越來越嚴重,痛起來睡都睡不了,由於缺乏明確的診斷一直無法接受規範的治療。這樣的情況一直持續了10年。此後,阿銘在20多歲的時候體檢發現了尿蛋白陽性,但一直被當成是慢性腎炎在治療,效果也不佳,直到2年前進行腎穿刺活檢和基因檢測才明確診斷為法佈雷病,這是一種“超罕見病”。

世界衛生組織將罕見病定義為患病人數占總人口0.065%到0.1%的疾病。而在目前世界範圍內已知的超過7000種罕見病中,包括溶酶體貯積症(LSDs)中的戈謝病、龐貝病、法佈雷病等,目前國內確診的患者人數僅數百人,即確診人數不到總人口的0.0001%,不足百萬分之一。和落地治療人數為數千人的罕見病相比,這幾種疾病被定義為典型的“超罕見病”。

如何實現“超罕見病”的規範化診治,解決“超罕見病患者”的醫療保障難題?

國家衛生健康委第二屆罕見病診療與保障專家委員會委員、浙江省醫學會罕見病分會候任主任委員謝俊明對21世紀經濟報導記者表示,為了應對罕見病特別是“超罕見病”的醫療保障難題,各地對罕見病多層次保障體系的探索,亦是非常積極的信號。“針對‘超罕見病’一定要以底線思維來應對,這一思維最早的體現是在浙江省罕見病保障基金和浙江省保障2.0版的政策出台的時候,當時我們就以‘倒過來的制度’來保障這類患者的權益,不能讓罕見病患者,特別是超罕見病的病人因病返貧、因病致貧。”謝俊明介紹。

僅數百人的“超罕見病”被忽視

據弗若斯特沙利文聯合北京病痛挑戰公益基金會發佈的《2022中國罕見病行業趨勢觀察報告》顯示,全球目前已知的罕見病超過7000種,全球罕見病患者已超過3億,其中我國大約有近2000萬患者與罕見病作鬥爭。

在談及“超罕見病”的診治現狀時,謝俊明教授在接受21世紀經濟報導記者採訪時表示,“超罕見病”在臨床存在三大難題:

一是診斷難。由於單病種罕見、臨床症狀缺乏特異性、病情呈進行性加重,“超罕見病”患者長期面臨早期識別和診斷率不足的難題,如何實現早診斷、早治療,尤其是早診斷較為關鍵;

二是認知難。“超罕見病”有它非常獨特的特徵,醫務人員、大眾、政策的製定者、疾病研究者需要在診斷方面加強對“超罕見病”的診療認知,加強對此類患者的瞭解,以及對該疾病的認知,不能用常見病、一般罕見病的用藥概念去認知“超罕見病”;

三是保障難。解決“超罕見病”患者因病返貧、因病致貧的問題,需要特殊的補丁政策來解決。因此,如何在整個防治過程中,利益相關者如何來調整大家的利益關係,共同維護這一群患者的貧困問題、診療問題、社會權利問題,也成為急需解決的方向。

中山大學附屬第一醫院東院院長、神經科黃海威教授也對21世紀經濟報導記者指出,“超罕見病”這類疾病,一來發病率更小更為罕見,二來診斷率更低,從發病到明確診斷的時間更長,三來其藥物供給來源更少,藥品價格更加昂貴,以至於確診後真正能夠得到治療的患者更少。以中山大學附屬第一醫院為例,長期隨訪治療的法佈雷病患者僅有5例。

“超罕見病的患者需要特別關注。很多有遺傳背景、臨床異質性較大的,卻沒有特別有效藥物治療的超罕見病,更值得我們去思考和麵對,如何通過多學科的診斷模式,及時讓患者得到診斷。這類病人的確診是非常耗時的,可能幾年,甚至有10-20年,而且患者需要輾轉多家醫院方才得到解決。”黃海威說。在醫療方面,罕見病首先一大問題就是診斷的問題,這是醫療責無旁貸的任務。隨著這麼多年國家政策的落地,各方的推動,使得醫療界對罕見病的關注度越來越高。

除了診斷難,治療“超罕見病”的高值藥物,由於患病人群極小、病情極其嚴重或致殘致死、療法在臨床上急需且不可被替代、相應地研發和生產成本也較高,除此之外還需負擔診療體系建設及患者援助的長期投入,導致成本高昂。患者數為百人數量級,在量價掛鉤原則下,人均分攤的治療費用就遠高於常見藥物價格,這是超罕見病保障所面臨的最大挑戰之一。

如此,作為一項系統工程,罕見病保障制度需要各方協作,特別是在目前中國罕見病事業正駛入快車道,隨著越來越多的治療藥物進入中國,如何打通患者用藥的最後一公里,提高患者保障問題也需要進一步研究。

百萬“高值孤兒藥”是如何定價的?

在業內諸多人士看來,之所以罕見病的醫療保障工作如此備受業界重視,主要是因為相比於其他疾病,罕見病及其患者群體具備一定的特點:一方面,罕見病患者人群比較小,由此罕見病的診療技術、醫藥技術、市場容量就比較小;另一方面,由於市場容量小,市場回報會偏低,如此也導致罕見病的診療技術供給不夠充分,供給上市的罕見病醫藥產品往往單價比較高,使得個體層面、患者及其家庭層面的疾病負擔是比較沉重;此外,罕見病醫療保障往往面臨著少數罕見群體,這與醫療保障要保基本、保大部分人群的呼聲存在一定的博弈。

在談及罕見病治療藥物價格高昂、保障難的原因時,某業內人士對21世紀經濟報導記者表示,在定價上,包括“超罕見病”治療藥物在內的所有藥品價格都會參考一個分式的邏輯:分子是所有的成本加上公司的合理利潤,分母是患者人數。以此會得出一個患者一年治療費用約為三十萬、五十萬、一百萬……

“所以,這也是為什麼‘超罕見病’治療藥物的定價會達到百萬級別。從數字上看上去很嚇人,也容易被質疑憑什麼患者治療費用一年達到百萬,其實就是因為在定價邏輯上分子與別的藥物相比可能會更大但分母極小。非常大的分子除以非常小的分母,這就會造成它的定價非常高昂。”該業內人士說,對於企業而言,還需要考慮研發、生產、教育等成本。尤其是與其他疾病相比,罕見病還需要長期提供免費的篩查工具給到醫生,這也帶來了篩查、診斷這一特殊成本的出現。

蔻德罕見病中心創始人黃如方也表示:“如果把患者人數看做分母,研發、市場培育、診療體系搭建、患者公益援助等方面的總和看做分子,那可以說,超罕見病領域擁有著‘最小的分母’,同時承擔著‘最大的分子’。我們每個人都是罕見病基因攜帶者,而人類只要有生命的傳承,就會有發生罕見病的可能性。從這個層面上理解,罕見病患者背負了人類進化試錯的重擔,承受了人類進化的代價。希望更多人能夠關注到罕見病乃至超罕見病群體,讓少數人能夠擁有常人一般的生活、回饋社會。”

實際上,為了保障更多患者實現藥物可及,打破百萬天價藥的用藥難題,在2021年,高達70萬元/針的治療脊髓型肌萎縮症藥物諾西那生鈉注射通過談判大幅降價進入基本醫保目錄,為高值罕見病用藥的醫保準入打開了一條路徑,大幅降低患者負擔。但罕見病的病種繁多,對確診人數在百人數量級的超罕見病能否採用“一刀切”的方式進入醫保,眼下也備受業內人士的關注和思考。

上述業內人士分析認為,“超罕見病”需要打造專項談判、全國準入、省級統籌、專項基金、量價掛鉤和風險共擔的模式,而這樣一種模式是在總結了過去的地方經驗基礎上,探索出的一條針對罕見病,尤其是特別困難的“超罕見病”用藥保障機制,這不是個別的產品突破,而是一種機制或者制度的突破。

如何解決“高值孤兒藥”可及性難題?

關於超罕見病的保障,各地都在探索可行的落地保障模式,目前也已經擁有多個落地經驗。

據21世紀經濟報導記者瞭解,在浙江、江蘇等地,採取的是專項基金模式。具體而言,以江蘇省為例,去年7月,包括戈謝病、龐貝病、法佈雷病和黏多糖貯積症IV型等超罕見病病種被納入了江蘇省醫保報銷範圍。符合條件者最高可獲得90%的報銷比例,大大減輕了患者和家庭的用藥負擔;在山東,也在國家基本醫保目錄之外,採取的是大病保險,配合惠民保、商保、企業援助,也就是1+N多層次保障模式,探索實行了針對罕見病患者的特殊用藥保障制度。而現在要做的事,總結地方經驗,嚐試推向全國。

黃海威指出,在支付保障方面,1+N多方的保障模式非常可取。有些基本醫保可以做一個支撐,但是還要有針對罕見病的專項支付方式,配合社會各種公益組織對罕見病的支援,個人、商保方面也可以貢獻力量。如果靠一方支付將難以維繫,所以一定要多方模式。

與此同時,如何有機串聯醫療、醫藥和醫保,在罕見病工作中是非常重要。這也要求政策研究者一定要改變原有的傳統模式,不能按舊有的邏輯來從事罕見病相關的工作。尤其對超罕見病的患者,需要特別關注。

“全民醫保的盤子是有限的,我們能不能未雨綢繆,怎麼在有限醫保總費用的盤子裡面做好醫療、醫藥、醫保三方有效的聯動,盡最大可能保障我們的罕見病特別是超罕見病患者的及時診斷與藥物的長期供給,值得政府有關部門、各醫療機構、各相關企業、各社會組織共同面對和思考,並採取切實可行的措施。”黃海威說。

謝俊明對21世紀經濟報導記者透露,浙江省2021年1月1日建立了罕見病保障模式以後,相當於全省每人每年各付2塊錢,建立了大概1.2億到1.3億左右規模的罕見病專項基金。去年,大概用掉了60%左右的費用。此外,政策性商保也在浙江省已有相應的組織在落實實施。在浙江省醫保研究會下設有政策性商保的專委會,專門建立了研究的組織和研討的組織。而政策性商保首先要建立商保目錄,要按照商保目錄進行穩步實施,與國家的醫保目錄在一個平行線了,形成互相補充的作用。

“我們現在正好處於一個模式的轉換、升級過程。政策性商保是個人繳納,是一個補充保險,承辦的機構是大的商業保險公司。在整個承接上我們也希望最好能夠實現順暢過渡,等到地方探索在國家層面推廣,使國家層面建立統一的相對更有談判力量的模式。”謝俊明說。

醫療保險都有一個門檻,需要按照分擔製來支付,但是在浙江省的罕見病用藥保障機制建立的時候,就有一個限額,每年最多付10萬塊錢,超過10萬還不能解決因病返貧、因病致貧的問題,可以搭配商保進行再保障。所以,對於“超罕見病”而言,怎樣做好補丁政策,怎樣做好政策的兜底非常關鍵。

(作者:季媛媛 編輯:徐旭)

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